Prvi put naučnici su pronašli način da efikasno i precizno uklone gene iz bijelih krvnih zrnaca našeg imunog sistema i ubace uspješne zamjene, i to u značajno kraćem roku nego što je to uobičajeno potrebno za promjenu gena.
Ukoliko tehnika bude mogla da se ponovi u drugim laboratorijama, to bi moglo otvoriti različite mogućnosti za liječenje niza bolesti, uključujući rak i infekcije kao što su HIV, pa i autoimuna stanja poput lupusa i reumatoidnog artritisa, piše New York Times.
Nova studija, objavljena u magazinu Nature, “veliki je napredak”, prema riječima dr Johna Wherryja, direktora Instituta za imunologiju Univerziteta Pennsylvania, koji nije učestvovao u studiji.
Ali, kako je ta tehnika sasvim nova, nijedan pacijent nije do sada liječen bijelim krvnim zrncima koje su na taj način mijenjane.
“Dokaz ćemo imati kada ta tehnologija bude korištena za razvoj nove metode liječenja”, rekla je dr Marsela Moose, direktorica ćelijske imunoterapije u Općoj bolnici Massachusetts.
To možda i nije tako daleko. Istraživači su već koristili taj metod u laboratoriji da izmijene abnormalne imune ćelije djece sa rijetkim genetskim problemima. Oni planiraju da tako reprogramirane ćelije vrate u djecu, u pokušaju da ih trajno izliječe. Trenutno, naučnici koji pokušavaju da izmijene genom vrlo često moraju da se oslanjaju na modificirane viruse, da bi “otvorili” DNK ćelije i ubacili nove gene u nju. Metod je dugotrajan i težak i vrlo ograničavajuić kada je u pitanju primjena.
Uprkos nedostacima, metoda sa virusom imala je nekog uspjeha. Pacijenti sa nekoliko rijetkih karcinoma krvi mogu biti liječeni inženjeringom bijelih krvnih zrnaca – T ćelijama imunog sistema – koji direktno ulaze u tumore i ubijaju ih.
Ovaj način liječenja, inženjeringom bijelih krvnih zrnaca, koji nazivamo imunoterapijom, do sada je bio ograničen zbog teškoća stvaranja virusa koji bi nosili genetski materijal, i vremena potrebnog za njihovo stvaranje. Ali, sada naučnici kažu da su pronašli način, koristeći električna polja, a ne viruse, da bi ubacili “alatke” kojima mijenjaju gene i novi genetski materijal u ćeliju. Ubrzanjem tog procesa, u teoriji, liječenje bi moglo biti dostupno pacijentima sa skoro bilo kojim tipom raka.
“Ono što je trajalo mjesecima ili čak godinu dana sada bi moglo potrajati nekoliko sedmica korištenjem ove nove tehnologije”, rekao je Fred Ramsdel, potpredsjednik istraživanja na Parker institutu za imunoterapiju raka u San Franciscu. “Ako ste pacijent sa rakom, sedmice nasuprot mjesecima mogle bi napraviti ogromnu razliku. Mislim da će to biti ogroman preokret.”
Parker Institut već radi sa autorima nove studije, koje predvodi dr Alexander Marson, naučni direktor biomedicine na Institutu inovativne genomike – partnerstvo Univerziteta California iz San Francisca i Berklyja – na stvaranju ćelija koje liječe različite vrste raka.
U novoj studiji, dr Marson i njegove kolege mijenjali su T ćelije da prepoznaju ćelije ljudskog melanoma. Kod miševa koji su nosili ljudske ćelije raka, modificirane T ćelije su napadale direktno rak.
Istraživači su također uspjeli da “isprave” T ćelije, doduše u laboratoriji, troje djece sa rijetkom mutacijom koja je izazivala autoimune bolesti. Plan je da se tako izmijenjene ćelije vrate u djecu, gdje bi trebalo da fukcioniraju normalno i potisnu defektne imune ćelije, i time izliječe djecu.
Ova tehnika obećava i u liječenju HIV-a, prema riječima dr Wherryja. HIV virus inficira T ćelije. Ukoliko mogu biti izmijenjeni tako da virus ne može ući u T ćelije, osoba inficirana HIV-om sigurno neće razviti AIDS. One inficirane T ćelije bi nestale, a one ubačene, modificirane bi ih zamijenile.
Prethodno istraživanje pokazalo je da je moguće liječiti HIV na ovaj način. “Ali, sada stvarno postoji efikasna strategija za to”, kaže dr Wherry.
Ta ideja modificiranja ćelija bez korištenja virusa nije nova, ali imune ćelije su krhke i jako teško je održati ih u životu u laboratoriji, tako da je uvijek bilo teško ubaciti gene u njih.
Naučnici su obično ubacivali modificirane gene u T ćelije uz pomoć virusa koji je bio bezopasan, tako da ne bi izazvao drugu bolest i koji bi mogao da ubaci nove gene u ćeliju. Ali, kada su ovi virusi ubacivali gene u ćelijski DNK, oni bi to učinili slučajno, uništavajući druge gene.
“Bilo nam je potrebno nešto ciljano, nešto brzo i nešto efikasno”, kaže dr Marson. “Šta ako bismo samo mogli da ubacimo djelić DNK i izbjegnemo viruse?”
Ideja je da se vrsta molekularnih “makaza”, nazvanih “c”, ubaci u ćelije koji bi glatko otvorili DNK gdje god naučnici žele tačno ubaciti gen. To bi izbjeglo probleme koje izaziva ubacivanje virusa koji ubacuju gene prilično slučajno.
(TBT, NYT)
